要闻:美国批准第二款CRISPR基因编辑药物临床试验，治疗眼病

本篇文章1524字，读完约4分钟

在“基因宝宝”尚未发酵期间，美国食品药品监督管理局( fda )区别批准了该国第二个crispr基因药物的临床试验 前几天，致力于基因治疗的美国企业editas medicine (nasdaq: edit )批准了该企业edit-101药的ind (新药临床试验)申请，对该试验型crispr基因组药的leber先天性黑胧10型患者 leber先天性黑朦胧症( lca10 )是遗传性视网膜退行性疾病，目前已知至少有18种不同的基因变异会引起这种疾病 lca是儿童期遗传性失明的最常见原因，全世界每10万人中就有2~3人患有这种疾病 lca症状出现在生命的前几年，随后导致严重的视力丧失和潜在的失明 最常见的lca10是cep290基因变异引起的单原性疾病，是20% - 30% lca患者的病因 “fda接受edit-101药物的ind申请是基因行业的重要时刻，对患者来说是重要的里程碑。 因为我们又接近了lca10的治疗。 “editas社长兼CEO Katrine BOS Ley说:“对我们来说，这真是一个令人兴奋的时刻，作为临床阶段的企业，我们期待着打开利用crispr技术改变世界各地重症患者生活的新篇章。” 而且，随着edit-101的药物ind申请被批准，editas已经成为allerganpharmaceuticalsinternationallimited (总部位于爱尔兰都柏林的眼科大型allergan plc的全资子公司 这两家企业合作的一部分，目的是发现和开发针对严重视力威胁疾病的实验性药物 editas及其合作伙伴allergan计划在1/2期开放标签、剂量增加临床试验中招募10~20名患者，以判断edit-101的安全性、耐性和疗效。 年3月，editas宣布与ALERGAN签订战术合作联盟，根据协议，ALERGAN独家取得editas企业治疗眼科疾病的基因药物(包括edit-10 )共计5个许可证。 年8月，allergan宣布选择edit-101作为五个候选开发和商业化新药项目之一 editas选择共同开发和承担该药在美国的临床试验和上市后的收益和风险，当该药通过临床试验进展、商业化批准等重要节点时，得到了allergan里程碑的支付。 editas企业总部位于马萨诸塞州剑桥，是由基因行业权威人士张锋和george m. church等人于去年11月共同创立的，并于去年1月开始了crispr基因行业第一家ipo的企业 迄今为止被认为是crispr初创企业“三巨头”的crispr therapeutics、editas medicine、intellia therapeutics中，宣布开展crispr基因药物临床试验的有两个 到目前为止的10月10日，crispr therapeutics(nasdaq:crsp )批准了fda申请重症镰状细胞疾病( scd )基因药物ctx001的临床新药，crispr therapeutics及其合作伙伴VerteXPHP crispr therapeutics最近招募了欧洲第一位患者，参加了比较地中海贫血患者基因疗法的单独研究 值得一提的是，editas等企业认可临床试验的基因疗法明显不同于现在世界科学界强烈谴责的“基因婴儿” editas企业的感光细胞是体细胞，致力于治疗罕见的遗传性疾病 在“基因宝宝”中，是人类胚胎，改变包括生殖细胞在内的所有人体细胞，将遗传特征、潜在危害等遗传给子孙 另外，这个实验的目的不是治病，而是对健康的人胚胎赋予理论上不感染hiv的能力 (本文来自澎湃信息，越来越多的原始信息请下载《澎湃信息》app )