要闻:美国抗癌新药可治17种癌症，专家：适用其治疗的患者不多

本篇文章2516字，读完约6分钟

一种药可以治疗17种癌症，治愈率能达到75%吗？ 最近，美国食品药品管理局( fda )批准发售名为vitrakvi (又名larotrectinib )的药物，它被称为“广谱”抗癌剂 专家对澎湃情报( thepaper )记者说，抗癌新药vitrakvi是“肿瘤治疗史上理念的改革创新”，通常对肿瘤的治疗是“异病异治”，这种药体现了“异病同治”的理念，“不同的疾病，以相同的药物靶向标签 但是，vitrakvi比较了肺癌、直肠癌、肝癌中表达率低于5%的罕见基因变异，实际上适合治疗的患者很少 一种药可以治疗17种癌症，最近，“重大突破！ 昨天，美国fda正式发售了“广域光谱”的抗癌剂，治愈率达到了75%”的复印件在网上流传 本文所称的“广谱”抗癌剂是美国食品药品管理局( fda )于11月26日批准上市的药物VITRAROTRECTINIB 该药效率较高，达75%，是历史上第一种trk抑制剂，与最初肿瘤类型无关的“广域”抗癌剂对肿瘤无法切除或转移的晚期患者有“奇效”。 美国食品药品管理局( fda )最近首次批准了口服trk抑制剂larotrectinib (商品名vitrakvi )。 什么是fda官网上的trk？ 资料表明，trk是原肌球蛋白受体激酶，是调节细胞通信和肿瘤生长的重要信号通路，ntrk是编码trk的基因 很少，ntrk基因与其他基因融合，trk信号通路不受控制，促进肿瘤生长 vitrakvi比较组是具有实体肿瘤的成人和儿童患者，从婴儿到老年人均可适用 比较有效治疗的类型有肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种 上述癌症基本上包括目前国内多发的癌症，还包括中国国内男性发病率和死亡率均占首位的肺癌、近年国内多发的甲状腺癌，以及“癌之王”胰腺癌 这种药批准用于治疗“实体肿瘤”。 也就是说，这意味着不仅血液、淋巴系统的癌症，有形的肿瘤也可以用它来治疗。 此外，年2月，世界四大权威医学杂志之一新英格兰医学杂志( nejm )发表的关于抗癌剂vitrakvi的三项安全性和比较有效性临床研究结果显示，对年龄4个月到76岁的患者，17种不同癌症治疗的整体 值得注意的是，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任胡夕春教授告诉澎湃信息记者，效率较不等于治愈率。 “整体的比较有效率是指，采用vitrakvi后，缩小肿瘤目标病灶的单径测定总和超过30%的患者在全部治疗患者中所占的比例，并不表示治愈该肿瘤的比例。 “胡夕春说，有ntrk基因融合的患者使用这种药，75%的患者肿瘤目标病灶的单径可以缩小30%。 临床治愈率是指5年内不会复发 适合治疗的患者为什么vitrakvi被称为“神药”？ 据胡夕春报道，该药能使18%肿瘤患者体内的肿瘤全部消失 “这是比其他抗癌药物更突出的地方 vitrakvi是一种好药，但其长期有效性和安全性需要进一步跟进证实 ”他说 上海交大医学院附属瑞金医院肿瘤科专家张俊则认为vitrakvi是肿瘤治疗史上理念的改革创新 通常，对肿瘤的治疗是用“异病异治”，即不同的疾病是用不同的方案治疗的，但这种药物的诞生体现了“异病同治”的理念，“不同的疾病，如果有相同的药物靶向标签，就用同样的方案治疗。 张俊说，vitrakvi用于治疗具有ntrk基因融合的实体肿瘤患者，通常没有晚期或转移或其他比较有效的替代治疗方案，没有产生已知获得性耐药变异的患者，对成人和儿童都有效 简单来说，这种新药不需要考虑癌症的原发部位，如果ntrk基因融合，就可以用vitrakvi治疗 但是，他说vitrakvi不适合多个癌症患者，只是比较了罕见的基因变异之一。 在中国人常见的肿瘤光谱中，这种“ntrk”融合基因的发生率非常低 据相关文献报道，在中国，该基因在肺癌、直肠癌、肝癌中的表达率低于5%，因此该基因在常见肿瘤中等于“百里挑一” “对ntrk的治疗效果是75%，但很少有适合治疗的患者 ”张俊说 复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科副主任医师张剑教授也说，目前这药受益的人比较有限 ntrk融合突变在许多实体肿瘤类型中发生概率不到1%，全美每年新肿瘤中对这种药敏感的人只有两三千人，在成人唾液腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中相对较高 张剑回忆说，vitrakvi两年前进入一期临床试验时引起了业界的关注。 最近出现相关新闻后，很多人误读了，把这种药神话化了 许多癌症不是由单一的基因突变引起的，而是由多因素多阶段的累积效应引起的 在治疗过程中，必须介入驱动癌症突变的药物才能有效。 否则，要么只有辅助药，要么完全无效。 ntrk融合不一定对所有检查过的患者的肿瘤都有驱动效果 vitrakvi是拜耳和loxo肿瘤企业共同开发的 11月29日晚，拜耳(中国)有限公司向澎湃情报记者宣布，fda优先审查vitrakvi，优先审查其适用于治疗严重疾病的比较提高有效性或安全性的药物。 fda至今已通过vitrakvi突破疗法、罕见的儿科疾病药物、孤儿药的资格认证 该公司目前正在欧洲提交上市许可申请 值得注意的是，vitrakvi价格不菲 根据现在发表的价格，成人胶囊批发购买费用为32800美元，30天的用量儿童口服液处方的费用，起价为每月11000美元 另外，在采用该抗癌新药之前，肿瘤患者需要进行基因检查 拜耳(中国)有限公司表示，trk融合肿瘤的诊断可以通过特定的检测方法，利用新一代测序技术( ngs )和荧光原位杂交( fish )鉴定ntrk基因融合 专家认为这种药品的发售必须是肯定的 上海嘉会国际肿瘤中心主任和执行董事、哈佛大学附属麻省理工大学特任顾问陈健行向信息记者表示，他很高兴随着科学研究的迅速发展，现在国际国内新药的批准越来越有效率。 “vitrakvi被允许上市对患者来说无疑是福音，但像vitrakvi这样fda不允许上市的国内cfda不允许上市的新药其实在国内还不能用于临床治疗。 如何能早日使国内患者受益，值得进一步探索。 ”陈健行说 (本文来自澎湃信息，越来越多的原始信息请下载《澎湃信息》app )